Jahresberichte

GMDS Jahresbericht 2022

Arbeitsgruppe
Health Technology Assessment (HTA)

Dr. Alric Rüther, Bornheim (Leiter) 
Dr. rer. medic. Petra Schnell-Inderst, München (Stellvertreterin) 

Tätigkeit vom 1. Januar 2022 bis 31. Dezember 2022

Die Arbeitsgruppe „Health Technology Assessment“ führte gemeinsam mit der Arbeitsgruppe „Methodik Systematischer Reviews“ im Anschluss an die GMDS-Jahrestagung 2022 einen gut besuchten Workshop als Online-Konferenz durch:

Health Technology Assessment: Health Technology Assessments: Wie wird die Europäische Nutzenbewertung aussehen? Wie entwickeln sich methodologische Aspekte für die Nutzenbewertung weiter?

Interdisziplinärer Workshop der AG Health Technology Assessments, AG Methodik Systematischer Reviews, AK Gesundheitsökonomie, AG Medical Decision Making

Beschreibung des Workshops

Der interdisziplinäre Workshop der AGs/AKs HTA, Methodik Systematischer Reviews, Gesundheitsökonomie und Medical Decision Making beschäftigt sich zum einen mit der Entwicklung im Bereich Health Technology Assessments (HTA) in der europäischen Zusammenarbeit zum anderen werden methodische Weiterentwicklungen diskutiert, die Relevanz in der Nutzenbewertung im AMNOG-Verfahren haben könnten. Das Horizon2020-Projekt Coordinating Research and Evidence for Medical Devices (CORE-MD) zieht den Kreis zu den Bewertungen der Medical Devices. Zudem werden die Vereinbarkeit von AMNOG und EU-HTA, die Bedeutung relevanter Themen in der Erstattungsbetragsverhandlung neuer Arzneimittel und auch methodologische Herausforderungen, die bei Evidenzsynthesen auftreten, vorgestellt und diskutiert. 

Ziel des Workshops ist es, auf dem Kongress der GMDS allen an HTA beteiligten Bereichen über Gemeinsamkeiten und Unterschiede hinweg einen Platz zu bieten für aktuelle Informationen, Austausch, kritische Diskussion und methodische Weiterentwicklung. Impulsvorträge informieren über den Stand verschiedener Entwicklungen von EU-HTA; die aktuellen Änderungen in der Nutzenbewertung im AMNOG und laden zur Diskussion zur Vereinbarkeit beider Systeme ein. 

Im Fokus des ersten Teils steht die Europäisierung des HTA-Prozesses und der neueste Stand der EU-HTA-Regulation und zum andern werden die Ergebnisse zu den Empfehlungen der ISO und Zulassungsbehörden zum Studiendesign für Zulassungsstudien für therapeutische Hochrisiko-Medizinprodukte aus dem des CORE-MD-Projekts beleuchtet. Hierzu wurde ein Review durchgeführt. 

Im zweiten Teil des Workshops wird der Fokus mehr auf die Bedeutung von methodischen sowie verfahrenstechnischen Aspekten gelegt. Es werden methodologische Aspekte der Systematischen Reviews diskutiert und epidemiologischen Schätzungen zur Zielpopulation in der Erstattungsbetragsverhandlung. Es werden interessante methodologische Aspekte der Systematischen Reviews diskutiert, die registerbasierte Studien einschließen. Studien auf Basis von Registerdaten gewinnen zunehmenden an Bedeutung für die Nutzen-/ Schadenbewertung. Somit steigt die Relevanz dieser Studien für Evidenzsynthesen. Allerdings birgt der Einschluss von register-basierten Studien einige Herausforderungen (z.B. Studienklassifikation, überlappenden Studienpopulationen). Es werden Herausforderungen beschrieben, potentielle Lösungsansätze skizziert und Bereiche aufgezeigt, in denen weiterer Forschungsbedarf notwendig erscheint. In Bezug auf die Erstattungsbetragsverhandlungen neuer Arzneimittel wird daraufhin die Bedeutung epidemiologischer Schätzungen zur Zielpopulation diskutiert. Mit der zunehmenden Verfügbarkeit von hochpreisigen Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMPs) werden Bedenken laut, dass Orphan Drugs und andere neuartige spezifizierte Therapie das Gesundheitssystem mit untragbaren Kosten belasten könnten. Wir untersuchen daher welche Faktoren den Preis eines neuen Orphan Drugs beeinflussen. Von besonderem Interesse ist dabei der Einfluss der geschätzten Größe der Zielpopulation auf die Preisbildung. Basierend auf allen Nutzenbewertungsverfahren von Orphan Drugs zwischen 2011 und 2021 in Deutschland wurden Markteintrittspreise, verhandelte Preise und Bewertungskriterien ausgewertet. Verschiedene Arten von Regressionsanalysen (stufenweise OLS, polynomiale OLS, spline-basierte Regression) wurden durchgeführt, um den Zusammenhang zwischen dem rabattierten Preis und der geschätzten Größe der Zielpopulation zu analysieren. Es zeigte sich, dass insbesondere bei sehr kleinen Populationsgrößen ein signifikanter negativer Zusammenhang zwischen Bevölkerungsgröße und dem Preis zu beobachten war.






Amtszeit der Leiter*innen und deren Vertretung 
Monat Jahr bis Monat Jahr